Après des décennies à développer des thérapies géniques pour des affections ultra-rares, Alessandra Biffi étudie comment modifier l'ADN des patients pourrait aider à traiter des maladies plus courantes comme le diabète.
Alessandra Biffi est arrivée dans le domaine de la thérapie génique par hasard. Un professeur d'hématologie l'a remarquée pendant ses études de médecine et l'a invitée à réaliser sa thèse dans son laboratoire.
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À l'époque, elle n'était qu'étudiante. Aujourd'hui, elle est l'une des grandes spécialistes mondiales de la thérapie génique, une approche thérapeutique qui modifie l'ADN d'une personne pour traiter ou prévenir certaines pathologies.
"Je suis très passionnée par ce que je fais, et cette passion se renouvelle chaque jour, c'est vraiment ce qui me pousse", a-t-elle confié à Euronews Next.
Ancienne directrice du programme de thérapie génique du Dana-Farber Cancer Institute à Boston, aux États-Unis, Biffi dirige désormais le service d'hématologie, d'oncologie pédiatriques et de greffe de cellules souches de l'hôpital universitaire de Padoue, dans le nord de l'Italie.
Elle a participé au podcast Euronews Tech Talks pour évoquer l'état de la thérapie génique, ce que signifie l'utilisation de cette technologie pour traiter les patients et la façon dont l'intelligence artificielle (IA) transforme ce domaine.
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Thérapie génique : pas seulement pour les maladies rares
Même si la thérapie génique peut sembler relever de la science-fiction, il s'agit d'une technique largement étudiée pour soigner de nombreuses maladies. Elle a d'abord été utilisée pour traiter des maladies monogéniques, des troubles provoqués par des mutations dans un seul gène, et sert désormais aussi à traiter certaines formes de cancer.
"Le spectre des affections susceptibles d'être traitées par ce type d'approche s'élargit aux pathologies non héréditaires", explique Biffi, qui travaille actuellement sur Immunostem, une étude clinique visant à déterminer comment la thérapie génique pourrait empêcher le diabète de type 1 de s'installer et de progresser pleinement.
La première phase de l'essai clinique pour ce traitement a débuté il y a quelques mois, et Biffi reste optimiste quant aux résultats possibles.
"Cela pourrait être une nouvelle preuve que la thérapie génique peut s'appliquer à des maladies qui ne sont pas ultra-rares, à des affections qui touchent un grand nombre de personnes, ce qui représente précisément le type d'opportunités recherché aujourd'hui dans ce domaine", explique Biffi.
Malgré ses efforts pour développer la thérapie génique contre des maladies fréquentes, Biffi a passé des années de sa carrière à utiliser cette approche pour soigner des patients atteints de pathologies complexes. L'une d'entre elles, en particulier, lui reste en tête : "Le patient qui occupe le plus ma vie émotionnelle réelle, c'est le premier que j'ai traité", raconte Biffi.
"Il était le quatrième enfant d'une famille dont les frères et sœurs précédents, malheureusement, étaient atteints de la même maladie génétique et en sont morts", poursuit-elle.
Diagnostiqué avec une leucodystrophie métachromatique, une maladie génétique rare qui prive progressivement les patients de la capacité de marcher, de parler et de voir, ce patient a été sauvé grâce à un médicament de thérapie génique développé par Biffi et ses collègues de l'Institut San Raffaele Telethon de thérapie génique à Milan, en Italie, où elle travaillait auparavant.
Ce patient a été le premier à recevoir ce traitement, un produit appelé Libmeldy, désormais disponible sur le marché.
"Il vit aujourd'hui en Italie, mène une vie très saine et réussie. Il va à l'école et grandit. Et, clairement, je suis très, très liée à lui sur le plan émotionnel", confie Biffi.
Thérapie génique et IA
La thérapie génique progresse rapidement et, comme beaucoup d'autres domaines scientifiques, elle est désormais influencée par l'IA.
Par exemple, fin septembre, le géant de l'IA Anthropic a annoncé que son modèle Claude avait contribué à découvrir un nouveau système enzymatique qui, selon le directeur général Dario Amodei sur X (source en anglais), "pourrait représenter un nouveau mécanisme d'édition du génome".
Même si les experts restent sceptiques quant aux résultats concrets de cette découverte, Biffi porte en général un regard positif sur l'IA appliquée à la thérapie génique.
"Elle doit être correctement encadrée et gérée, mais je crois vraiment que, dans le champ de la recherche nécessaire au développement de nouveaux médicaments, y compris en thérapie génique, l'IA pourrait jouer un rôle très important".
Selon Biffi, l'IA pourrait aider les scientifiques à concevoir de nouvelles molécules indispensables pour modifier l'ADN.
"Dans tous les contextes, l'IA pourrait être un formidable atout pour faire progresser le champ", ajoute-t-elle.
Euronews Tech Talks est un podcast produit, écrit, présenté et publié en anglais.