Alors qu'une réforme de la législation pharmaceutique de l'UE est en préparation, nous voyons pourquoi l'accès aux nouveaux médicaments et traitements reste parfois, insuffisants pour les enfants atteints de cancer.
En 2016, à Geel (Belgique), Fé a soudain commencé à tomber malade fréquemment. "De novembre à Noël, nous avons pratiquement passé tous les week-ends à l'hôpital," raconte son père, Sam Daems. "En janvier, après le Nouvel An, notre fille ne pouvait plus se servir de son bras gauche, l'un des médecins y a vu une alerte et alors, ils ont fait un scanner du cerveau," dit-il. "Ils ont ensuite analysé la tumeur en laboratoire ; cinq jours plus tard, ils nous ont annoncé qu'il s'agissait d'une tumeur cérébrale agressive, appelée ATRT," explique-t-il.
"Il s'agit d'un cas très rare, qui ne se produit pas souvent chez les enfants, mais quand on vous diagnostique une telle tumeur maligne, vous savez que vous n'avez pas beaucoup d'options," fait-il remarquer.
Fé a alors été traitée par une combinaison de chimio- et radiothérapie. Elle est décédée environ six mois après le diagnostic. La petite fille avait deux ans. "Toutes ces thérapies sont des technologies datant, disons, du milieu du siècle dernier," indique son père. "Les agents chimiothérapeutiques ont été mis au point dans les années 60 et sont encore utilisés aujourd'hui pour attaquer ces tumeurs car il n'existe pas de traitement plus précis dans le monde médical aujourd'hui," précise-t-il.
35.000 enfants diagnostiqués avec un cancer chaque année dans l'UE
Fé n'est pas un cas isolé. Selon les chiffres du Système européen d'information sur le cancer ECIS datant de 2020, environ 35.000 enfants étaient diagnostiqués avec un cancer chaque année dans l'Union européenne. L'incidence peut atteindre près de 18 cas pour 100 000 enfants et jeunes adultes (17,9 chez les garçons et 16,5 chez les filles).
Pour certains types de cancers pédiatriques, il n'existe pas de traitement efficace, voire pas de traitement du tout. Certaines approches thérapeutiques ont peu évolué au cours des trente dernières années.
Il est donc indispensable d'amplifier la recherche, les investissements et les efforts de réglementation, selon la fondation KickCancer, centrée sur la lutte contre le cancer chez l'enfant.
"Nous savons aujourd'hui que certains patients ne guériront jamais ; pourtant, ils n'ont pas accès à de nouveaux médicaments et il n'y a pas de recherche en cours pour en trouver de nouveaux pour ces enfants," explique Delphine Heenen, fondatrice et directrice générale de KickCancer. "Nous avons donc besoin de nouveaux médicaments pour guérir certains enfants atteints de cancer," insiste-t-elle.
"Ensuite, de nombreux jeunes patients survivront et seront guéris, mais les traitements sont très toxiques à court terme, ils sont très longs et très durs à supporter," poursuit-elle. "Cela signifie que ces jeunes sont exclus de la vie sociale et scolaire et c'est très difficile à un stade de la vie où l'on doit se construire," affirme-t-elle.
Impulsion européenne
Consciente des besoins en matière de lutte contre le cancer et d'autres maladies pédiatriques, la réforme de la législation pharmaceutique de la Commission européenne vise à ce que les études menées chez les enfants soient finalisées dans les cinq ans suivant l'autorisation initiale de mise sur le marché d'un médicament.
Bruxelles a aussi proposé que tous les nouveaux produits susceptibles de présenter un intérêt en pédiatrie fassent l'objet d'un examen préalable en vue de leur utilisation chez les enfants.
La simplification des procédures, l'amélioration de la transparence et le renforcement des réseaux entre patients, familles, universitaires et développeurs de médicaments devraient également contribuer à accélérer l'autorisation de ceux destinés aux enfants, selon la Commission.
"Les enfants ne sont pas de petits adultes, ils ont souvent besoin de traitements et médicaments totalement différents," nous fait remarquer à Bruxelles, Stella Kyriakides, commissaire européenne à la Santé et à la Sécurité alimentaire. "Nous avons mis l'accent sur les enfants et les jeunes adultes en offrant différentes incitations, en récompensant l'innovation, dans l'objectif d'intensifier la recherche et le développement," souligne-t-elle.
La clé : "Associer industrie pharmaceutique et secteur public"
De son côté, le père de Fé, Sam Daes juge que le contexte est plus favorable qu'auparavant pour que la situation s'améliore dans l'accès à de nouveaux traitements pour les enfants atteints de cancer.
"Depuis un an ou deux, j'entends beaucoup plus de choses positives qui suggèrent que les gens recherchent vraiment la collaboration," estime-t-il. "Les institutions publiques sont aussi conscientes de leurs responsabilités," dit-il. "De plus, si l'on associe l'industrie pharmaceutique au secteur public et que l'on crée une structure qui leur permette de tirer parti des ressources et de mieux cibler la pédiatrie, cela devrait être possible," estime-t-il.
"Il ne s'agit pas non plus d'envoyer une fusée sur Mars : il faut des centaines de millions et pas des centaines de milliards d'euros !" fait remarquer le père de famille. "Il est possible de s'attendre à ce que quelque chose aboutisse dans les cinq à dix prochaines années," suggère-t-il.