Ce médicament utilise des anticorps provenant de volontaires vaccinés contre le botulisme pour aider des bébés trop jeunes à lutter seuls contre la maladie.
Quand Alessandro Barbera a été transporté d’urgence dans un hôpital américain pour un botulisme infantile en octobre, son père avait à peine entendu parler de la maladie, sans parler du traitement rare et coûteux qui a probablement sauvé la vie du nouveau-né.
Aujourd’hui, toutefois, Tony Barbera est profondément reconnaissant pour BabyBIG, le seul antidote aux maladies paralysantes et potentiellement mortelles liées au lait infantile ByHeart contaminé.
« C’est vraiment remarquable », a déclaré Barbera, 35 ans, dont le fils se remet lentement.
L’épidémie de botulisme liée au lait infantile ByHeart a rendu au moins 39 bébés malades dans 18 États américains depuis août, et elle a montré la valeur d’un traitement fabriqué à partir de plasma sanguin donné par un petit groupe de scientifiques et d’autres volontaires.
« C’est presque un miracle », a déclaré le Dr Vijay Viswanath, neurologue pédiatre au Children’s Hospital Los Angeles, qui a traité plusieurs enfants atteints de botulisme au cours de sa carrière, dont un lors de l’épidémie actuelle.
« Avant la découverte de BabyBIG, certaines hospitalisations duraient deux ou trois mois », a indiqué Viswanath, si tant est que les enfants infectés finissaient par guérir.
Autorisé en 2003, BabyBIG est le nom de marque de l’immunoglobuline anti-botulique humaine, un médicament administré par voie intraveineuse (IV) qui utilise des anticorps de volontaires vaccinés contre le botulisme pour aider des bébés trop jeunes pour lutter seuls contre la maladie.
Le traitement repose sur des donneurs
Ce traitement est né de l’initiative du défunt Dr Stephen Arnon, scientifique au sein du département de la santé publique de Californie. En 1976, Arnon et ses collègues ont identifié la forme rare de botulisme qui touche les nourrissons de moins d’un an, et il a ensuite consacré 45 années de carrière à déterminer comment la traiter.
La maladie survient lorsque des bébés ingèrent des spores de botulisme qui germent dans l’intestin et produisent une toxine dangereuse qui attaque le système nerveux.
Depuis qu’Arnon et son équipe ont mené un essai clinique déterminant en Californie en 1997, plus de 3 700 enfants dans le monde ont été traités avec BabyBIG. L’essai a montré que le médicament pouvait raccourcir les séjours à l’hôpital et réduire le recours aux respirateurs.
Produit en petites séries tous les cinq ans, BabyBIG coûte près de 70 000 $ (60 400 €) par traitement, selon le California Infant Botulism Treatment and Prevention Program, fondé par Arnon. En vertu de la loi de l’État, les recettes tirées de la vente du médicament ne servent qu’à financer le programme contre le botulisme.
Le médicament repose sur des donneurs comme Nancy Shine, une biochimiste californienne à la retraite de 76 ans, vaccinée contre le botulisme parce qu’elle travaillait avec ce germe mortel en laboratoire. Arnon a d’abord recruté Shine et d’autres scientifiques pour le projet BabyBIG il y a vingt ans, car leur sang produisait de forts taux d’anticorps, ces protéines sanguines qui neutralisent la toxine botulique.
Le protocole initial exigeait que les volontaires reçoivent des doses de rappel d’un vaccin expérimental contre le botulisme, également utilisé par l’armée américaine, puis qu’ils se soumettent à une procédure permettant de prélever le plasma sanguin contenant des anticorps contre les types A et B du botulisme.
« Ce n’était pas très agréable », se souvient Shine. « Il y avait beaucoup d’effets secondaires, comme de grosses boursouflures au point d’injection et un peu de douleur. »
Shine a malgré tout contribué à trois lots d’antitoxine produits entre 2008 et 2019.
« C’est probablement le moment le plus marquant de ma carrière d’avoir pu participer à ce projet et donner du plasma », a déclaré Shine. « Nous avons conçu un produit qui peut sauver la vie de nourrissons. »
Le développement s’est heurté à des obstacles
Parce que le botulisme infantile est rare, avec moins de 200 cas signalés chaque année aux États-Unis, obtenir des financements et d’autres ressources pour développer le traitement BabyBIG a pris près de 15 ans et 10,6 millions de dollars (9,1 millions d’euros) – tout en se heurtant à des obstacles considérables, notait Arnon dans un article de 2007.
Aujourd’hui, en moyenne une trentaine de personnes fournissent du plasma pour chaque lot de BabyBIG, selon les autorités sanitaires californiennes. Le lot 8, la dernière édition, est actuellement fabriqué dans une usine de Takeda Pharmaceutical Co. près de Los Angeles, selon Giles Platford, président de l’unité des thérapies dérivées du plasma de l’entreprise.
L’entreprise a passé contrat avec les autorités californiennes pour produire BabyBIG sur une base « non lucrative », a indiqué Platford.
Certains des premiers donneurs, comme Shine, ont dépassé l’âge limite du programme BabyBIG, qui collecte le sang de volontaires adultes jusqu’à 70 ans. De nouveaux donneurs sont acceptés, mais ils doivent s’inscrire à une étude clinique conduite par le département de la santé de Californie et accepter de recevoir une dose de rappel d’un autre vaccin expérimental contre le botulisme.
Les responsables californiens estiment disposer de suffisamment de BabyBIG en réserve pour tenir jusqu’à l’été prochain, sur la base des projections actuelles.
L’épidémie liée à ByHeart s’inscrit dans une hausse inquiétante d’au moins 107 cas de botulisme infantile traités aux États-Unis depuis août, a déclaré la docteure Jessica Khouri, responsable médicale principale du programme de l’État.
Shine a récemment reçu un livret rempli de photos et de lettres de familles dont les enfants ont guéri du botulisme après avoir reçu BabyBIG.
« C’est vraiment merveilleux. J’en lis quelques-unes chaque jour », a-t-elle dit. « Chacune d’entre elles donne envie de pleurer. »