Souvent cantonnée aux films de science-fiction, la thérapie génique est bien réelle : explications sur son fonctionnement et les pistes pour l'améliorer.
Si vous êtes mordu de sciences et fan de Marvel, vous avez peut-être remarqué que la thérapie génique, une approche médicale prometteuse pour traiter des maladies en s'attaquant à leurs causes génétiques, fait une apparition dans le dernier volet de la franchise du super-héros arachnéen, Spider-Man: Brand New Day.
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Dans ce film, Peter Parker, alias Spider-Man, se sent étrange. Son ADN mute et son côté araignée commence à prendre le dessus, lui conférant de nouveaux pouvoirs, parfois difficiles à contrôler.
Pour les maîtriser, Parker recourt à l'interférence par ARN, une véritable technique de thérapie génique qui réduit au silence l'activité de gènes spécifiques.
Mais comment fonctionne la thérapie génique ? Et quelles en sont les limites ?
Pour répondre à ces questions, et à bien d'autres, Euronews Tech Talks a interrogé Alberto Auricchio, directeur du Telethon Institute of Genetics and Medicine à Naples, professeur à l'université de Naples et président de la European Society of Gene & Cell Therapy.
Comment fonctionne la thérapie génique ?
À l'origine utilisée pour traiter des maladies monogéniques, la thérapie génique est aujourd'hui employée et étudiée pour trouver un traitement à un large éventail de pathologies, dont certains cancers et le VIH.
"La thérapie génique cible en substance la cause première d'une maladie génétique", a expliqué Auricchio. Cette approche médicale consiste essentiellement à introduire des acides nucléiques (ADN et ARN) dans des cellules et tissus cibles à des fins thérapeutiques.
Les acides nucléiques peuvent être introduits dans les cellules cibles soit in vivo (directement dans l'organisme), soit ex vivo (dans des cellules prélevées sur un organisme puis réimplantées dans le corps). Dans les deux cas, l'administration repose sur des vecteurs viraux ou non viraux.
Parmi les types de thérapie génique, on distingue l'ajout de gène et l'édition de gène, cette dernière se subdivisant en extinction de gène et correction de gène.
Comme leurs noms l'indiquent, l'ajout de gène consiste à ajouter un gène ; la correction de gène revient à réparer un gène dysfonctionnel ; et l'extinction de gène désactive un gène.
Quel est l'état de la thérapie génique en Europe ?
La thérapie génique est un domaine complexe et en constante évolution, mais elle ne relève pas seulement de la science-fiction. "Nous avons dépassé le stade des essais cliniques. Il existe désormais des produits de thérapie génique approuvés et accessibles aux patients", a indiqué Auricchio à Euronews Next.
La première thérapie génique in vivo approuvée en Europe est Glybera, qui a obtenu en 2012 l'autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne et offre un traitement aux patients souffrant de crises de pancréatite sévères ou répétées dues à une déficience en lipoprotéine lipase.
La première thérapie génique ex vivo approuvée en Europe est Strimvelis, autorisée en 2016. Ce médicament traite un déficit immunitaire combiné sévère lié à une déficience en adénosine désaminase et a été mis au point à l'hôpital San Raffaele de Milan.
Qu'est-ce qui rend la thérapie génique prometteuse ?
Entre autres atouts, la thérapie génique présente un avantage crucial : elle offre un traitement durable.
"Nous disposons de médicaments de thérapie génique approuvés pour lesquels nous avons des décennies de suivi chez des patients, et nous savons que l'effet thérapeutique reste stable pendant des décennies, et théoriquement toute la vie de l'individu", a détaillé Auricchio.
Concrètement, les médicaments de thérapie génique sont conçus comme des traitements uniques dans une vie : une seule administration est censée agir pendant longtemps.
Mais au-delà des difficultés scientifiques, la principale limite de la thérapie génique reste son coût.
"Ce sont des médicaments très coûteux à développer, et ceux qui arrivent sur le marché affichent des prix très élevés, certains atteignant plusieurs millions d'euros", a poursuivi Auricchio.
À titre d'exemple, Strimvelis coûte 594 000 € hors TVA.
"Dans de nombreux cas, ces médicaments sont développés pour des maladies rares, qui ne représentent pas un marché très attractif pour les acteurs habituels que sont les entreprises pharmaceutiques ; le coût élevé de développement de ces traitements constitue un défi", a estimé Auricchio.
Spider-Man: Brand New Day n'aborde pas la dimension économique de la thérapie génique. Peter Parker a la chance de connaître le brillant scientifique Bruce Banner, alias Hulk, qui l'aide à mettre au point son traitement.
Dans la réalité, la science se révèle souvent plus exigeante que les films de super-héros.
Euronews Tech Talks est un podcast produit, écrit, présenté et publié en anglais.