Une entreprise américaine de biotechnologie teste pour la première fois une thérapie génique visant à inverser le vieillissement humain.
Pour la première fois, un être humain a reçu un traitement conçu pour inverser le vieillissement cellulaire.
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Des scientifiques de Life Biosciences, une entreprise américaine de biotechnologie basée à Boston, ont mis au point une thérapie génique destinée à restaurer des cellules âgées ou endommagées chez des patients humains.
Leur thérapie, baptisée ER-100 (AAV2-OSK), vise des pathologies caractérisées par des lésions du nerf optique, appelées neuropathies optiques.
Elle s'appuie sur les facteurs dits OSK, trois protéines (Oct4, Sox2, Klf4), pour effectuer un reprogrammation épigénétique partielle, réinitialiser l'âge des cellules et restaurer leur fonctionnement.
Après des essais menés sur des rongeurs puis sur des primates, l'entreprise a annoncé qu'un premier patient humain avait désormais reçu ce traitement.
« C'est le tout premier candidat de restauration épigénétique approuvé pour des essais cliniques et, en cas de succès, le traitement par ER-100 serait la première démonstration d'un rajeunissement de cellules chez l'être humain », a indiqué l'entreprise dans un communiqué de presse.
Comment fonctionne cette thérapie ?
Les trois protéines utilisées dans la thérapie génique OSK agissent comme un bouton de réinitialisation des cellules, qu'elles ramènent à un état plus jeune.
La séquence d'ADN d'une personne reste globalement stable tout au long de la vie, même si le corps vieillit. En revanche, le code épigénétique, qui contrôle l'activation ou l'inactivation des gènes, évolue au fil du temps.
Ces modifications peuvent résulter de facteurs liés au mode de vie, comme le tabagisme ou la consommation d'alcool, du vieillissement, de maladies ou de blessures. Elles peuvent entraîner des conséquences néfastes, notamment des cancers ou des troubles neurologiques.
La thérapie de Life Biosciences cible ces changements en délivrant directement un ensemble d'instructions génétiques. Les trois protéines OSK agissent comme un interrupteur d'activation pour les cellules visées et effacent les altérations délétères accumulées au fil du temps.
Cette approche est déjà utilisée en biologie pour retransformer des cellules ordinaires en cellules souches, une découverte qui a valu à Sir John B. Gurdon et Shinya Yamanaka le prix Nobel de physiologie ou médecine en 2012.
Quelles pathologies sont visées ?
La thérapie est désormais entrée dans la première phase des essais cliniques, au cours de laquelle les scientifiques évaluent sa sécurité chez l'être humain.
« C'est un moment important pour Life Bio et pour le domaine de la biologie du vieillissement », a déclaré David Sinclair, cofondateur de Life Biosciences et professeur de génétique à la Harvard Medical School.
« Nos recherches suggèrent que le vieillissement est en grande partie entraîné par la perte d'informations épigénétiques, plutôt que par des dommages irréversibles. Cette étude clinique offre la première occasion de tester si restaurer ces informations peut améliorer des maladies humaines. »
L'étude de phase 1, première chez l'humain, va recruter des personnes atteintes de glaucome à angle ouvert (OAG) et de neuropathie optique ischémique antérieure non artéritique (NAION), deux maladies oculaires graves qui entraînent une perte de vision.
Le glaucome à angle ouvert est une maladie oculaire chronique et progressive dans laquelle le système de drainage de l'œil se bouche, provoquant une accumulation de liquide et une augmentation de la pression intraoculaire. La perte de vision débute généralement par des altérations discrètes de la vision périphérique et progresse lentement avec le temps.
La NAION est souvent décrite comme un mini-accident vasculaire du nerf optique. Il s'agit d'une affection soudaine due à une diminution du flux sanguin à l'arrière de l'œil. La perte de vision survient en général rapidement, est souvent constatée au réveil et touche le plus souvent un seul œil.
Quelles sont les prochaines étapes ?
Au-delà d'ER-100, Life Biosciences indique développer des applications pour de multiples indications et dans divers organes, ce qui témoigne du large potentiel thérapeutique de cette approche. L'entreprise teste déjà une deuxième thérapie contre les maladies du foie et travaille à appliquer sa stratégie de réinitialisation cellulaire à d'autres organes du corps.
Life Biosciences n'est pas la seule société à explorer les facteurs dits de Yamanaka pour prolonger l'espérance de vie, inverser le vieillissement ou traiter certaines maladies.
Si aucune indication thérapeutique n'a encore été approuvée pour ces approches, le domaine suscite un intérêt et des investissements croissants.
Retro Biosciences, une entreprise américaine soutenue par Sam Altman, d'OpenAI, s'est fixé une mission claire : ajouter dix années de vie en bonne santé à la durée de vie humaine en développant des thérapies capables d'inverser les maladies liées à l'âge.
La société de biotechnologie Shift Bioscience, basée à Cambridge, au Royaume-Uni, utilise elle aussi le mécanisme OSK pour s'attaquer à la cause profonde des maladies liées au vieillissement.